Prvi pacijenti pionirske terapije ‘izliječeni od raka‘: ‘Znate da mi ne koristimo olako tu riječ...‘

Dvije osobe, koje su bile među prvim ljudskim pacijentima koji su liječeni revolucionarnom CAR-T terapijom, kojom se vlastitim modificiranim stanicama uništavaju stanice specifičnih vrsta raka, i nakon cijelog jednog desetljeća posjeduju stanice koje ubijaju rak te kod njih nema znakova povratka bolesti.

Otkriće sugerira da terapija CAR T-stanicama predstavlja 'lijek' za određene vrste raka krvi, iako se liječenje solidnih tumora pokazalo većim izazovom, piše The Guardian.

CAR- T- stanična terapija djeluje zahvaljujući genetskom inženjeringu T-stanica pojedinca koje prepoznavaju i uništavaju stanice raka. T-stanice su vrsta bijelih krvnih stanica koje mogu prepoznati i uništiti strane stanice, uključujući stanice raka. CAR T-stanice konstruirane su kako bi bile bolje u otkrivanju stanica raka.

U Velikoj Britaniji terapija je odobrena za djecu i mlađe odrasle osobe s B-staničnom akutnom limfoblastnom leukemijom te za odrasle s određenim vrstama limfoma, a sve su to karcinomi krvi.

U ispitivanjima je CAR-T terapija bila izuzetno uspješna, dovodeći pacijente koji su imali samo mjesece života u remisiju, ali dugoročni učinci nisu bili opsežno proučavani.

Profesor Carl June sa Sveučilišta Pennsylvania u Philadelphiji i kolege izvijestili su u časopisu Nature kako stanice dvoje pacijenata koji su bili liječeni napreduju i 10 godina kasnije. Oba bolesnika bolovala su od kronične limfocitne leukemije kada su 2010. godine primili terapiju CAR-T i postigli potpunu remisiju unutar samo nekoliko mjeseci liječenja, što znači da su svi znakovi i simptomi njihove leukemije bili nestali.

Danas nemaju rak. Jedan od pacijenata, Doug Olson, rekao je da je nakon liječenja počeo trčati polumaratone. Kada su istraživači pregledali krv pacijenata, još uvijek su mogli identificirati CAR T-stanice koje su bile sposobne proliferirati i ubijati stanice raka, kao i druge koje pomažu u oblikovanju imunoloških odgovora.

"Ove stanice nazivamo živom terapijom, ali i nama je bilo veliko iznenađenje da su i dalje sposobne ubiti stanice raka čak i 10 godina nakon terapije. Ne možemo reći je li svaka i posljednja stanica raka nestala unutar tri tjedna liječenja, ili su se nastavile pojavljivati, a zatim su bile uništene, ali znamo da su ove CAR T-stanice odradile svoj posao. One su ustrajne i funkcionalne", rekao je profesor June.

Profesor Martin Pule, direktor programa o CAR T-stanicama UCL Instituta za rak rekao je sljedeće: "Prije 10 godina, CAR T-stanična terapija bila je terapijski pristup kojim se bavio vrlo mali broj znanstvenika i smatrala se marginalnim pristupom te je bilo malo vjerojatno da će djelovati. Ovaj nam rad pokazuje da CAR T-stanice pacijentima s rakom koji više ne reagiraju na kemoterapiju, mogu dati remisije koje traju čitavo desetljeće."

Profesor David Porter sa Sveučilišta Pennsylvania, koji je bio uključen u istraživanje, rekao je da je tim bio nepripremljen na to koliko će ova terapija biti uspješna. "Liječnici koji liječe karcinome ne koriste riječ 'izliječen' olako ili da budem iskren, vrlo često. Ali sada imamo pacijente poput Douga koji nisu imali recidiv i stvarno vjerujemo da možemo početi koristiti riječ 'izliječiti'", rekao je Porter.

CAR-T terapija ne djeluje kod svih pacijenata ili za sve vrste karcinoma. Također je vrlo intenzivna i skupa, iako profesor June govori da će se troškovi smanjiti.

"Čvrste (solidne) tumore teže je liječiti CAR T-stanicama jer se one okružuju proteinima i stanicama koje ih štite od imunološkog sustava. To se naziva 'tumorsko mikrookruženje'. Znamo da CAR T-stanice mogu dobro djelovati protiv čvrstih tumora. Primjerice, mi smo pokazali da su aktivni kod solidnih karcinoma poput neuroblastoma, međutim, CAR T-stanice preplavljene su mikrookolinom", rekao je profesor Pule.

T-stanice druge generacije konstruirane su da prepoznaju tumor i odupru se mikrookolini, a testiraju se kliničkim ispitivanjima, uključujući jedno na pacijentima s leukemijom.